1-2 декабря 2023 г. в Центральной клинической больнице управления делами Президента РФ состоится конференция «Миодистрофия Дюшенна: терапия, которая создает будущее».

«Сохранить, замедлить, предупредить»: всероссийская конференция, посвященная мышечной дистрофии Дюшенна – генетическому «убийце» мальчиков №1 в мире

Организаторы конференции: благотворительный фонд «Гордей» и Детский высокотехнологичный нейромышечный центр ЦКБ УДП РФ.

Предыдущие конференции фонда «Гордей» были посвящены диагностике, реабилитации, ведению и лечению миодистрофии Дюшенна (далее – МДД), а также сравнению российских и мировых практик и стандартов. Третья всероссийская конференция посвящена будущему, которое стало возможным для мальчиков с МДД благодаря системе эффективной терапии и инновационным патогенетическим препаратам.

МДД – «частое» редкое заболевание, с которым рождается один из 3500-5000 мальчиков и одна из 50 000 000 девочек. МДД – неизлечимое, прогрессирующее, фатальное нейромышечное заболевание, для которого характерно хроническое и необратимое разрушение мышечных клеток и возрастающая слабость мышц тела, что со временем приводит к глубокой инвалидизации ребенка (в 9-12 лет ему требуется инвалидное кресло, в 14-16 лет – респираторная поддержка). Так можно было описать это заболевание еще три года назад, но не теперь.

За последние годы в нозологии произошли революционные изменения: приняты клинические и готовятся к публикации методические рекомендации по МДД, одобрены и пришли в клиническую практику таргетные патогенетические препараты, которые дети с МДД получают благодаря фонду «Круг добра», появляются новые данные об эффективности отдельных элементов комплекса терапевтических мероприятий, применение которых позволяет значимо замедлить течение МДД, предупредить формирование инвалидизирующих осложнений, сохранить и продлить раннюю функционально активную стадию заболевания на годы. Шаг за шагом мы все вместе меняем качество и продолжительность жизни наших мальчиков, меняется и жизнь семей, в которых они растут.

Раннее наложение современной патогенетической терапии на стандарты терапии, действие на опережение позволяет комплексной терапии максимально проявить клиническую эффективность. Предупреждение, замедление и сохранение становятся возможными при ранней диагностике и прецизионном генетическом тестировании, знании патогенеза заболевания, понимании того, какими средствами на какие звенья патологического процесса можно воздействовать, крайне важен и активный настрой семьи, основанный на знаниях.

О том, как система эффективной терапии создает для детей с МДД будущее, которого не было у предыдущих поколений пациентов, расскажут медицинские эксперты ЦКБ УДП РФ, НМИЦ ЗД Минздрава РФ, НИКИ имени Вельтищева, МГНЦ имени Бочкова и других федеральных центров.

Генеральный медицинский партнер мероприятия: Центральная клиническая больница Управления делами Президента РФ.

Генеральный спонсор мероприятия: ООО «ПиТиСи Терапьютикс»

Официальный спонсор мероприятия: АО «Р-Фарм». Мероприятие проходит при поддержке ООО «ФармаМондо»

Информационный партнер мероприятия: РОО «Родительский проект помощи пациентам с миодистрофией Дюшенна-Беккера»

Технический оператор: Empower Development

Зарегистрироваться на конференцию можно по ссылке: https://docs.google.com/forms/d/1buyTbEXNycjfXKKW3gyX5GtpMkgyg3SJt8eibo3Gvjk